Самое дорогое в мире лечение смертельно опасной спинальной мышечной атрофии (SMA) у детей в виде генной одноразовой терапии оценивается в рекордные 2,125 миллиона долларов. Novartis - швейцарская компания по производству лекарств - получила одобрение на использование нового препарата Zolgensma в США.
Лекарство предназначается для малышей до двух лет. SMA - основная генетическая причина смерти среди детей, часто приводящая к затрудненному дыханию и параличу. Опасный недуг поражает примерно одного малыша из 10 тысяч рожденных, при этом у половины из них диагностируется первый тип патологии.
Детский невролог из Лос-Анджелеса Эммануэль Тионгсон отметил, что генную терапию рассматривают в качестве потенциально нового стандарта медпомощи детям, страдающим самой серьезной формой SMA. Одноразовое лечение полезнее и ценнее, чем длительное, на которое тратятся сотни тысяч долларов в год.
В основу генной терапии заложено использование вируса, чтобы детям, рожденным с дефектным геном, обеспечить нормальную копию гена SMN1, который доставляется путем инфузии.
Сегодня более 150 пациентов уже получили этот препарат. Однако пока длительность его действия распространяется на пять лет.
До конца текущего года Novartis ожидает одобрения в Европе и Японии. Zolgensma будет конкурировать со Spinraza Biogen - первым одобренным лечением SMA, которое применяется с конца 2016 года. Лекарство регулярно вводится в позвоночный канал: каждые четыре месяца. В первый год лечения препарат обходится в 750 тысяч долларов, а в последующие - 375 тысяч долларов.
По прогнозам, к 2022 году продажи Zolgensma составят 2 млрд. долларов.
Фото: youtube.com
Еще по теме:
В России начнут тестировать препарат от рака желудка на людях
В России через 5 лет появится препарат от непереносимости глютена
